基因编辑技术目前主要应用于遗传性疾病和肿瘤治疗两大领域。在遗传病方面，该技术已成功治疗包括巨幼细胞性贫血、白化病、戈登综合征等单基因遗传病；在肿瘤治疗领域，CAR-T细胞疗法等免疫疗法通过基因编辑改造T细胞，显著提升了血液系统恶性肿瘤的治疗效果。

基因编辑技术的突破性进展主要体现在三个方面：首先是技术精准性提升，最新CRISPR-Cas9系统可实现DNA特定位点的精准修饰，其脱靶率已降至0.1%以下；其次是应用范围扩大，从最初的单基因遗传病扩展到复杂疾病领域；第三是临床转化加速，2025年5月报道的世界首例婴儿基因编辑治疗案例证实了其临床可行性。在遗传病治疗方面，约80%的罕见病由基因突变引起，包括血友病、色盲、先天性失明等，这些疾病通过修复突变基因可获得根治效果。例如，2025年5月完成的婴儿基因编辑治疗案例中，医疗团队耗时6个月成功编辑了导致罕见遗传病的突变基因。在肿瘤治疗领域，基因编辑技术主要应用于改造免疫细胞，增强其识别和杀伤肿瘤细胞的能力。2025年5月召开的血液肿瘤研讨会上，专家确认FISH技术结合基因编辑已成为血液病精准诊断和分层评估的核心工具，特别是在白血病、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤治疗中发挥关键作用。数据显示，经过基因编辑的CAR-T细胞疗法在部分血液肿瘤中的完全缓解率可达80%以上。值得注意的是，基因编辑技术仍面临争议和技术挑战，如脱靶效应可能诱发癌症等问题，但随着技术迭代，其安全性和有效性正在持续提升。从投资角度看，基因编辑在遗传病和肿瘤治疗领域已形成明确的技术路线和商业模式，相关生物医药企业值得长期关注。